Onasemnogen abeparvovek telah dibangunkan untuk merawat atrofi otot spina, penyakit yang dikaitkan dengan mutasi dalam gen SMN1 pada kromosom 5q[6] dan didiagnosis terutamanya pada kanak-kanak kecil yang menyebabkan kehilangan fungsi otot secara progresif dan lazimnya, kematian. Ubat ini diberikan sebagai infusi intravena.[15]

Rawatan itu diluluskan di Amerika Syarikat dan beberapa negara lain untuk digunakan pada kanak-kanak dengan atrofi otot tulang belakang sehingga umur dua tahun, termasuk pada peringkat prasimptom penyakit.[9] Di Kesatuan Eropah dan Kanada, ia ditunjukkan untuk rawatan pesakit dengan atrofi otot tulang belakang yang sama ada mempunyai diagnosis klinikal atrofi otot tulang belakang jenis 1 atau mempunyai sehingga tiga salinan gen SMN2.[16]

Ubat ini digunakan bersama kortikosteroid dalam usaha untuk melindungi hati.[5]